- Préparation novatrice, monoquotidienne, administrée par voie orale, répondant à un besoin médical non comblé d’un large éventail de patients souffrant de surcharge en fer
Dorval, Québec, le 14 juillet2005 - Novartis Pharma Canada inc. a annoncé aujourd’hui que Santé Canada avait accordé un traitement prioritaire au dossier d’homologation de ExjadeMC (deferasirox), un chélateur du fer en administration monoquotidienne par voie orale, destiné au traitement de la surcharge chronique en fer secondaire à des transfusions sanguines. Au Canada, le traitement prioritaire est en général réservé aux médicaments destinés à soigner une maladie grave ou potentiellement mortelle, et qui offrent la possibilité de répondre à des besoins médicaux non comblés pour celle-ci. Les données issues des essais cliniques montrent que ExjadeMC peut offrir des avantages significatifs par rapport au traitement actuel.
ExjadeMC est un comprimé dispersible qui est administré une fois par jour, mélangé à de l’eau, en traitement de chélation du fer (élimination du fer excédentaire). Desferal® (deferoxamine) représente la norme actuelle en matière de traitement de chélation du fer. Desferal® est efficace, mais nécessite en général une perfusion sous-cutanée échelonnée sur huit à douzeheures par jour, de cinq à septjours par semaine, aussi longtemps que le patient reçoit ses transfusions. Bon nombre de patients auront besoin de recevoir des transfusions et des traitements de chélation toute leur vie.
«Les patients sont heureux que Santé Canada ait reconnu l’urgence d’offrir un chélateur du fer pour administration monoquotidienne par voie orale», explique Durhane Wong-Rieger, Ph.D., présidente et chef de la direction de l’Institut de l’anémie – Recherche et éducation au Canada.«Les adolescents plus âgés et les jeunes adultes, en particulier, se montrent peu fidèles au traitement par Desferal® en raison de sa lourdeur. Ceci accroît les risques associés à la surcharge en fer, tels que les difformités, l’insuffisance de certains organes, voire le décès prématuré. Évidemment, nous espérons que le traitement prioritaire signifie que ExjadeMC sera bientôt mis à la disposition de tous les patients qui sont régulièrement transfusés et qui nécessitent un traitement de chélation du fer.»
Un traitement prioritaire signifie qu’un médicament pourrait être approuvé en moins de 200jours contre deux ans en moyenne, ce qui le met beaucoup plus rapidement à la disposition des patients. ExjadeMC, connu également comme l’agent expérimental ICL670, a également bénéficié d’un traitement prioritaire en Australie et aux États-Unis et a reçu un statut de traitement accéléré en Suisse. De plus, ExjadeMC a reçu le statut de médicament orphelin** aux États-Unis, sur le territoire de l’Union Européenne et en Australie.
La surcharge en fer provoque une toxicité cumulative potentiellement mortelle, secondaire à des transfusions sanguines vitales pour traiter certaines formes d’anémies ou d’autres troubles sanguins, comme la thalassémie, la drépanocytose, d’autres anémies rares et les syndromes myélodysplasiques. Si le diagnostic est erroné ou les traitements inadéquats, la surcharge en fer peut endommager le foie, le cœur et les glandes endocrines.
Données appuyant la demande d’approbation
Le programme global d’essais cliniques sur ExjadeMC a porté sur plus de 1000patients, ce qui en fait le premier programme de cette ampleur mis sur pied pour étudier de manière prospective un chélateur de fer expérimental. Les demandes d’approbation se fondent sur les résultats d’essais cliniques déterminants, parmi lesquels un essai comparatif direct de phaseIII avec la deferoxamine, qui a révélé qu’à des doses de 20 et 30mg/kg, ExjadeMC a réduit de façon significative la concentration hépatique en fer chez les patients adultes et pédiatriques qui recevaient des transfusions sanguines. Les conclusions du programme d’essais cliniques ont été présentées en décembre2004 lors de la réunion annuelle de l’American Society of Hematology. Les études ont démontré que ExjadeMC permettait le maintien ou la réduction de la concentration hépatique absolue en fer chez les patients régulièrement transfusés pour traiter diverses affections.
Lors des études cliniques, tant chez les adultes que chez les enfants de 2ans ou plus, ExjadeMC a en général été bien toléré, les manifestations indésirables les plus souvent signalées étant les suivantes: nausées, vomissements, diarrhée, douleurs abdominales, éruptions cutanées, augmentation légère à modérée des taux d’enzymes hépatiques et légère augmentation de la créatininémie, se situant habituellement à l’intérieur de la gamme des valeurs normales. Santé Canada procède à l’examen des données sur l’innocuité et l’efficacité dans le cadre du traitement prioritaire.
**Désignation de médicament orphelin et traitement accéléré de la demande d’approbation
Au sein de l’Union Européenne, la demande d’autorisation de mise sur le marché de ExjadeMC a été soumise à l’Agence Européenne pour l’évaluation des médicaments en vertu d’une procédure centralisée. ExjadeMC a reçu le statut de médicament orphelin aux États-Unis et sur le territoire de l’Union Européenne en 2002. L’intention de la désignation de médicament orphelin est de stimuler la recherche, le développement et l’approbation des produits destinés au traitement de maladies rares. Sur le territoire de l’Union Européenne, le terme «médicament orphelin» fait référence à un produit destiné au traitement de maladies graves ou potentiellement mortelles, qui touchent moins de 5personnes sur 10000 dans la population. Aux États-Unis, le terme «médicament orphelin» fait référence à un produit destiné au traitement d’une maladie qui touche moins de 200000personnes sur le territoire. ExjadeMC a reçu également le statut lui ouvrant droit au traitement accéléré aux États-Unis et en Suisse. Au Canada, aucune politique ne s’applique aux «médicaments orphelins». Par contre, un traitement prioritaire a été accordé à ExjadeMC. La désignation de traitement prioritaire est en général réservée aux médicaments destinés à soigner une maladie grave ou potentiellement mortelle et qui offrent la possibilité de répondre à des besoins médicaux non comblés pour celle-ci.
Énoncés prospectifs
Le présent communiqué contient des énoncés prospectifs qui peuvent être identifiés par l’emploi de termes comme «novateur», «commode» ou d’autres expressions semblables, ou par des discussions explicites ou implicites relatives à de nouvelles autorisations de mise sur le marché ou aux ventes futures de ExjadeMC. De tels énoncés prospectifs sont assujettis à des risques connus et inconnus, à des incertitudes et à d’autres facteurs, de sorte que les résultats réels obtenus avec ExjadeMC peuvent différer sensiblement des résultats, performances et réalisations anticipés, explicitement ou implicitement, dans lesdits énoncés. Il n’existe aucune garantie que ExjadeMC recevra de nouvelles autorisations de mise sur le marché dans d’autres pays et aucune garantie ne peut être donnée quant aux ventes éventuelles. Les attentes de la direction concernant la commercialisation de ExjadeMC pourraient être déçues, entre autres par une autre analyse des données cliniques sur ExjadeMC, par de nouvelles données cliniques, par des résultats d’essais cliniques inattendus, par des mesures de réglementation imprévues, des retards ou encore par la réglementation gouvernementale dans son ensemble, par l’aptitude de la société à obtenir ou à conserver un brevet ou une autre protection intellectuelle afférentes aux spécialités, par la concurrence en général, par les pressions croissantes exercées par le gouvernement, l’industrie et le grand public relativement à l’établissement des prix, et par d’autres risques et facteurs décrits dans le formulaire 20-F que la société a déposé auprès de la U.S. Securities and Exchange Commission. Si l’un de ces risques ou l’une de ces incertitudes survenait, ou si l’un de ces énoncés prospectifs devait se révéler incorrect, les résultats réels pourraient sensiblement varier des résultats décrits ici comme anticipés, supposés, estimés ou prévus. Ce document média n’est diffusé qu’à titre informatif seulement et non pour servir à la promotion ou pour favoriser l’usage de ce médicament en dehors de la monographie approuvée au Canada. Novartis fournit les renseignements dans ce communiqué en date d’aujourd’hui et ne s’engage aucunement à diffuser une mise à jour des énoncés prospectifs décrits aux présentes par suite de renseignements nouveaux, d’événements à venir ou autrement.
